【學術分享】2018年影響中國制藥行業注冊申報的重要政策節選

2018年國家藥品監督管理局繼續延伸自2015年44號令以來鼓勵創新和新藥臨床急需藥品可及性的制度改革,加速審評審批,落實出臺了對行業影響深遠的相關政策有如下內容:

60天默認許可

2018年7月,國家藥品監督管理局發布了關于調整藥物臨床試驗審評審批程序的公告(2018年第50號),規定:在我國申報藥物臨床試驗的,自申請受理并繳費之日起60個工作日內,申請人未收到國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心(以下簡稱藥審中心)否定或質疑意見的,可按照提交的方案開展藥物臨床試驗。

接受國外數據與有條件批準

2018年7月,國家藥品監督管理局發布關于接受藥品境外臨床試驗數據的技術指導原則的通告(2018年第52號)。國家藥品監督管理局同期發布的解讀指出,本技術指導原則旨在為境外臨床試驗數據用于在我國進行藥品注冊申請提供可參考的技術規范,以鼓勵藥品的境內外同步研發,加快臨床急需、療效確切、安全性風險可控的藥品在我國的上市,更好滿足我國患者的用藥需求。境外完成的藥品臨床試驗數據用于在我國進行藥品注冊申請,首先應當確保研究質量,研究數據應真實、完整、準確和可溯源。

對于用于危重疾病、罕見病、兒科且缺乏有效治療手段的藥品注冊申請,經評估后,可采用有條件接受臨床試驗數據方式,在藥品上市后收集進一步的有效性和安全性數據用于評價。

第一批罕見病目錄

2018年5月,國家衛生健康委員會等5部門聯合制定并發布了《第一批罕見病目錄》,列出了121種疾病,這是中國長期以來對罕見病模糊定義的第一次澄清。

臨床急需新藥名單

2018年8月,CDE發布關于征求境外已上市臨床急需新藥名單意見的通知,遴選出了Alectinib Hydrochloride 等48個境外已上市臨床急需新藥名單。該名單重點考慮近年來美國、歐盟或日本批準上市我國尚未上市的用于罕見病治療的新藥,以及用于防治嚴重危及生命或嚴重影響生活質量的疾病,且尚無有效治療手段或具有明顯臨床優勢的新藥。對上述藥品,經申請人研究認為不存在人種差異的,均可提交或補交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料,直接提出上市申請,國家藥品監督管理局將按照優先審評審批程序,加快審評審批。

上述新政策在中國加速審評審批方面邁進了一大步,加快了國內新藥研發,更極大地提高了中國患者對國外已上市新藥的可及性。

然而,就在2018年8月,由于長春生物疫苗事件的影響,整個醫藥行業為不免之擔憂后續改革的延續性以及進一步推進的力度。FMD將持續關注法規政策改革,為業界提供專業的咨詢服務。